血友病患者的预防治疗是有效减少出血次数，防止关节损伤累积的重要途径。儿童期是治疗血友病的黄金时期，开始预防治疗的年龄越早，关节功能保护得越好。
如果在出血发生之前，能够定期补充凝血因子、使其在血液里保持一定浓度，患者就能够像正常人一样生活。尤其是针对儿童患者，良好的预防治疗可极大减少出血的次数，避免因出血而造成的对关节的损害，致残率也会极大降低
血友病的预防治疗是指在出血前就定期预防性注射凝血因子。从经济角度考量，儿童需要的凝血因子剂量相对较少，家庭较易承受。在青春期后骨骼成熟，出血较稳定，因此儿童预防治疗在其人生中有事半功倍的作用。当务之急是在观念和意识层面唤起医护人员及患者家庭对儿童预防治疗的重视。
血友病属于罕见病中的“大病种”，估计我国的血友病患者达10万左右，但当前登记在册的仅占一成。血友病患者需要终身用药，每年的费用高昂，患者家庭往往无力承担。为了缓解血友病患者的用药难题，2012年，血友病被列为全国20种农村居民重大疾病之一。另一方面，慈善机构在治疗费用方面一直给予血友病患者支持，中华慈善总会拜科奇血友病儿童援助项目开展三年来，已累计帮助890名患儿接受预防治疗。