肾病综合征是小儿时期泌尿系统的常见病。部分患儿发病后病情多次反复，病程迁延，严重影响小儿健康。本病具有四个特点：①大量蛋白尿，定性+++，定量> 0.1克/公斤体重/日;②低白蛋白血症，血清白蛋白<30克>2.2克/升。
肾病综合征根据病因和发病年龄可分为三类：①先天性肾病综合征;②原发性肾病综合征;③继发性肾病综合征，如继发于过敏性紫癜、系统性红斑狼疮、肾小球肾炎、药物和金属中毒等。
小儿原发肾病综合征又依临床表现、病程过程及化验检查分为两类，即单纯性肾病及肾炎性肾病。后者除前者所具备的上述四项临床特点外，还具有下述四项中的一项或多项异常所见。①尿中红细胞超过10个/高倍视野;②反复出现高血压(学龄儿童>17.3/12.0Kpa(130/90mmHg)，学龄前儿童> 16.0/10.7Kpa(120/80mmHg);③氮质血症，血浆非蛋白氮超过35.7mmol/升(500毫克/升)，或尿素氮超过 10.71mmol/升(300毫克/升);4血总补体或C3反复降低。临床上，以单纯性多见，占68.4%;肾炎性占31.6%。
小儿肾病综合征通过肾活组织检查，病变特点及病程进展可呈多种病理变化，但以微小病变型占大多数，占76.4%。此外，则多为系膜增生性病变。肾病综合征的病理分类对选择治疗方案及判断预后可提供一定帮助。例如微小病变者常表现为单纯性，对皮质激素及免疫抑制剂敏感;而非微小病变者可表现为肾炎性，对激素常不敏感。临床上多依皮质激素正规足量治疗8周后的疗效，在1周内连续检查尿蛋白3次结果来判断。尿蛋白阴转者为激素敏感，尿蛋白(+)～(++)者为部分敏感，尿蛋白仍≥(+++)者为不敏感。
目前普遍认为，肾病综合征是一种免疫性疾病，免疫介导和炎症损伤在其发病中起主要作用。在致病因素作用下，引起患儿免疫功能异常、细胞因子产生及免疫调节失衡，而造成肾小球基膜损伤病变，以致通透性增高，出现大量蛋白尿。正常情况下，每日尿排出蛋白甚少，约为150毫克。但肾病综合征患者每日尿蛋白量可达2～20克，所以，蛋白尿是肾病综合征最主要的临床表现，并成为影响肾病综合征预后的最重要因素。为此，近年围绕如何控制蛋白尿，减少疾病复发，最大限度地降低激素及免疫抑制剂的使用成为当今治疗肾病综合征的关键课题。
由于大量血液中白蛋白随尿排出，造成低白蛋白血症及血管膨胀压降低，体液水分进入组织间隙，发生水肿。早期见于晨起后的眼睑水肿，随后可蔓延至腿、背、腹部，甚至全身。水肿是肾病综合征具有特征性的主要临床表现之一，往往也是家长带患儿求医的原因。
低白蛋白血症及水肿引致血容量减少，导致肾素—血管紧张素——醛固酮轴受刺激，引起水盐潴留。以致某些病人产生血压升高、少尿、窦性心动过速等症状，尤其多见于微小病变型的肾病综合征患者。因此，对肾病综合征患儿水肿必须给予充分重视。水肿是一个应该治疗而又难于奏效的症状。其治疗措施包括限盐，饮食控制及服用利尿药物。合并胸水、腹水影响呼吸及少尿时可用速尿、双氢克尿塞，或用安体舒通。蛋白尿可使血浆中各类蛋白质丢失，引起若干系统的代谢障碍及功能异常，甚至发生各种并发症。例如低白蛋白血症本身或伴发的低膨胀压可使脂类代谢产生变化，随着卵磷脂—胆固醇酰基转化酶从尿中排出，造成高胆固醇血症，继而使不同种类的脂蛋白比例与活性改变，易致血管内皮损伤及肾小球功能受损，成为心血管病变的隐患。
由于尿蛋白排出及蛋白质合成变化，使体内凝血因子及抗凝因子失去平衡，凝血因子Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅴ及Ⅹ水平增高，机体的凝血机制、血小板活性、血栓溶解过程失调。因此，肾病综合征患儿血液处于高凝状态，属于血栓形成的高危病态。
随尿蛋白还可有其他多种蛋白损失，都会引起相应的结果，如维生素D结合球蛋白丢失，导致维生素D及钙代谢异常，维生素D缺乏，影响患儿的骨骼发育。甲状腺结合球蛋白及白蛋白缺失引起甲状腺功能障碍，进而影响小儿生长发育。
微小病变型肾病综合征患儿易发细菌性感染。其原因在于免疫球蛋白大量随尿排出致使免疫防御功能降低;加之水肿容易发生皮肤破损，使病原菌易于侵入。细菌性感染中，以肺炎球菌为主，也有革兰氏阴性杆菌(如大肠杆菌)感染。常见的有呼吸道感染、泌尿道感染、皮肤类丹毒及原发性腹膜炎等。患儿对病毒感染亦较敏感，尤其是接受皮质激素和免疫抑制剂治疗过程中，如并发水痘、麻疹、带状疱疹时，说明病情较重。