半个多世纪来小儿肾母细胞瘤的治疗效果取得了惊人的进步。由于外科手术的改进和放疗的配合，使生存率由20%左右提高到45%～50%，放线菌素D的问世又提高了已有转移的肿瘤的疗效。多种化疗药物的联合和长期应用使得Ⅰ期和Ⅱ期FH型的病例观察4年后，存活率达到90%以上。小儿肾母细胞瘤的治疗方案目前世界上大多是按照NWTS研究的结果而制订的。根据临床分期与病理类型制订针对性的治疗方案。
小儿肾母细胞瘤的治疗方法：
1.手术治疗
当发现肿块后，应该于24～48h内积极地完成各项必要的临床和实验室检查，并做出明确的诊断。小儿肾母细胞瘤应在入院后2～3天内进行手术。若有合并其他疾病者，可酌情推迟手术时间，如伴有高血压的小儿肾母细胞瘤患儿、偶见并发充血性心力衰竭或肺炎者。对有较广泛肺部转移而影响肺功能者应在术前先做放疗或化疗。
手术治疗小儿肾母细胞瘤的一个重要原则，是将肿瘤包括邻近“粘连”和可疑的组织及区域淋巴结一并大块切除，为此，外科医生在手术时必须对从横膈至肠系膜下动脉间的淋巴结加以密切注意。在肾蒂处理时应仔细检查静脉壁是否被肿瘤浸润，静脉腔内有无肿瘤块物，瘤栓是否长入下腔静脉。
2.放疗治疗
小儿肾母细胞瘤对放疗相当敏感，但各个肿瘤有所不同，可能与其细胞组织学类型有关。术前还是术后做放疗两种方法各有其赞成者。术前放疗可使肿瘤缩小，而使外科手术较为方便和安全，可减少术中肿瘤破裂和细胞种植的危险。此外，部分病例可免除术后放疗。然而，术前放疗可因诊断错误而照射良性肿物。术后放疗，主要对准瘤床和可疑区域，术后当天即可开始。
3.化疗治疗
目前对小儿肾母细胞瘤疗效最佳，可显著控制局部复发和转移的药物为放线菌素D、长春新碱和多柔比星(阿霉素)等。早期患儿如果组织病理学检查结果良好，可用较少的治疗量和治疗期程，可不给放疗而仅用长春新碱加放线菌素D的数月化疗。较重病例及已发生转移者则必须加用放射治疗，且将化疗拉长期程，并加用柔红霉素(红比霉素)。环磷酰胺对肾胚胎瘤亦有些疗效。治疗过程中要注意化疗药物的副作用。
温馨提示：对于巨大的小儿肾母细胞瘤需在术前做化疗和放疗，使肿瘤缩小，并可减少由手术时挤压而产生瘤细胞的扩散，手术时间的选择要根据肿瘤对放疗和化疗的敏感程度。