近年来虽有不少抗癌新药问世，但由于神经中枢有血脑屏障存在，很多药物未能进入脑内而归于无效。近年来发现经颈动脉注射高渗溶液能使血脑屏障开放2~12h，利用这技术可扩大化疗的范围及疗效。目前认为对颅内肿瘤有使用价值的药物有：
1)亚硝基脲药物
2)鬼臼噻吩甙(VM26)：是鬼臼毒的半合成衍生物，脂溶性，能通过血脑屏障，为最新的广谱抗癌剂。毒性较小，无蓄积作用。
3)甲基苄肼(PCB)能通过血脑屏障，对恶性胶质瘤有效，但毒性较大，对神经系统及骨髓影响较大。常与CCNU等药联合应用。
4)其他化疗药物： 有：①羟基脲(HU)：为一种放射增敏剂，常与上述药物联用。②顺氯氨铂(DDP)：对胚胎生殖细胞源性肿瘤及分泌甲胎蛋白的肿瘤有效。③阿霉素(ADM)：对脑瘤的疗效未肯定，常与CCNU及VM26联用。④长春新碱(VCR)一般均与其他药物联用。
近年来的趋向是联合化疗，由多种抗癌药组成序列化疗，以增加化疗的效果。序列化疗的原则是各药物必须无交叉毒性反应，其作用能覆盖整个细胞周期，有相互协同作用。