婴幼儿血管瘤在部分病例中可能自行消退,因此生长相对稳定的病变暂时观察而不作治疗,尤其是不考虑手术治疗。放射治疗可能导致继发性发育畸形,不推荐应用。药物治疗主要是采用激素和干扰素治疗。
激素激素是治疗血管瘤的最常用药物。最先报告用激素治疗血管瘤的论文出现在60年代中后期。此后,强的松和强的松龙被视为治疗危及生命或视力之血管瘤的一线药物。作用机制仍不清楚。早期的实验提示,激素可使小动脉和前毛细血管收缩,近来的研究表明这种作用是间接的。强的松和强的松龙对血管平滑肌可能具有某些血管收缩剂的作用。有学者报告血管瘤中存在雌二醇受体,体外实验证明激素可封闭这些受体。
血管瘤对激素治疗的有效率自30%至90%不等。有效率的明显差别与3种因素有关,即治疗剂量、治疗周期长短和开始治疗的年龄。激素仅对增生期的血管瘤有效,而停止增生的病变则无反应。在激素治疗血管瘤的报告中包括有脉管畸形,则无疑影响到疗效的正确评估。迅速增长的血管瘤经过皮质激素治疗后,肿瘤组织可停止生长,体积明显缩小,恢复原状甚至完全消失。因此,激素治疗宜在1岁内进行,最好在6-8个月。曾有人报告6个月前开始治疗,成功率达93%。
激素治疗的副反应包括柯兴征(满月脸、水牛背和向心性肥胖)、生长阻抑、胃肠道刺激症状及溃疡、水电解质不平衡、血压增高、血糖及尿糖增高、行为障碍以及免疫抑制等。终止治疗后,所有这些副反应均是可逆的。
为了减少全身用药的副反应,有的学者提出病变内注射激素治疗血管瘤。可采用短效的倍他米松联合长效的去炎松。病变内注射激素的疗效类似全身用药。眶周血管瘤内注射激素后可能发生视网膜动脉阻塞、眼险坏死和萎缩瘢痕等并发症,所以,血管瘤一般不建议采取激素治疗,副作用比较大,应慎用。
干扰素,干扰素(Interferon)是由白细胞、成纤维细胞和活化T细胞分泌的一类能调节细胞间的相互作用,调节细胞的生长和分化的小分子多肽。其主要生物学效应有抗病毒、抗细胞增殖、抑制血管生成以及调节机体的免疫应答。最近临床上开始应用a-干扰素治疗一些体积巨大、影响患者面型美观和正常生理功能、危及患者生命的血管瘤,并取得满意的疗效。绝大多数血管瘤治疗后病变消退加速。与激素治疗不同的是干扰素对各期血管瘤均有效。
干扰素治疗血管瘤的机理尚不明确,可能包括下述几个方面:(1)诱导血管内皮细胞凋亡;(2)抑制血管内皮细胞生长因子的释放;(3)抑制碱性成纤维细胞生长因子的转录和在血管瘤中的合成;(4)抑制血管内皮细胞增生和迁徒。
干扰素治疗血管瘤的副作用包括:(1)流感样症候群,低热、嗜睡、味觉改变、厌食、便秘、肌痛、头痛、腹泻、体重减轻;(2)轻或中度的中性粒细胞减少;(3)约有7%的病例在用药后的高热期出现癫痫发作,甚至引起痉挛性双瘫。(4)偶尔出现视网膜棉絮状渗出点。因为干扰素治疗的时间较长(6-8个月),应定期(每月)对血象、肝转氨酶水平等进行监测,并对患者进行神经病学检查和评价。多数学者研究认为副作用是短暂的、可逆的,停止用药后症状可自行消退。副作用的发生具有较大的个体差异性,通常有一定的剂量依赖关系。由于前述副反应,干扰素仅用于治疗危及患者视力或生命的血管瘤,即作为二线药物,非特殊情况不建议采用。