小儿糖尿病是一种自身免疫性疾病，有先天遗传背景，经后天多种因素的作用使之发病。
1.自身免疫反应
现已证明体液免疫和细胞免疫均与小儿糖尿病有关。初发的胰岛素依赖型小儿糖尿病，三分之二的患儿体内测出胰岛细胞抗体。部分患儿还可测出胰岛素受体自身抗体和胰岛β细胞膜抗体。
2.环境因素
(1)病毒感染柯萨奇B组病毒、EB病毒、腮腺炎病毒等。
(2)牛乳蛋白过早、过多的摄入牛乳制品，其中酪蛋白作为抗原，触发小儿糖尿病发生。牛乳中牛胰岛素可引起破坏人β细胞功能的免疫反应。
(3)药物和化学因素。
3.遗传易感性
有遗传性，目前证实位于白细胞第6号染色体短臂上的组织相容复合体基因为易感性基因。