多发性骨髓瘤的病因和发病机理尚未阐明，属于侵犯骨髓，产生溶骨性病变疾病。此病目前还没有根治的方法，虽说化疗可将患者生存期延长至3年，但并不能彻底治愈。对于部分年轻高危的患者可以酌情考虑异体造血干细胞移植，患者生存期显著延长，生活质量也是明显提升。
关于治疗多发性骨髓瘤，首先加强抗贫血(贫血【译】：人体外周血红细胞容量臧少，低于正常范围下限的一种常见的临床症状。)、抗感染、预防出血的支持治疗，对反复感染的病人，定期预防性丙种球蛋白注射有效。其次，合适做自体移植的患者，可以采用不含有马法兰的联合治疗方案，常用药物包括：万珂、地塞米松、沙利度胺、来那度胺等。对于不合适做自体移植的患者采用含有马法兰的联合治疗方案，常用药物包括：万珂、地塞米松、沙利度胺、来那度胺、马法兰等。第三，所有有条件的患者均推荐进行自体造血干细胞移植，部分年轻高危的患者可以酌情考虑异体造血干细胞移植。
多发性骨髓瘤进行一般化疗的患者中位数生存期延长至3年，进行大剂量化疗联合造血干细胞移植的患者中位数生存期延长至5年，进行二次移植的患者中位数生存期延长至6年以上，进行新药和新方案的患者中位数生存期不同程度的延长，部分病例可以获得长期生存。联合化疗方案：
(1)MP方案：苯丙氨酸氮芥(马尔法兰) 8mg/m2 ，口服，第l～4天(或4mg/m2，口服，第1～7天);泼尼松 60～80mg，口服，第1～7天，4周为1疗程，MP的有效率约为50%，中数生存期24～30个月，80%患者在5年内死亡。
(2)M2方案：卡莫司汀(卡氮芥)00.5mg/kg，静注，第1天;环磷酰胺10mg/kg，静注，第1天;苯丙氨酸氮芥(马尔法兰)0.25mg /kg，口服，第l～4天;泼尼松1mg/kg，口服，第1～7天，0.5mg/kg，口服，第8～14天;长春新碱0.03mg/kg，静注，第21 天，5周为1疗程。
(3)VBMCP方案：长春新碱1.2mg/m2，静注，第1天;卡莫司汀(卡氮芥)20mg/m2，静注，第1天;苯丙氨酸氮芥(马尔法兰)8mg/m2 ，口服，第l～4天;环磷酰胺400mg/m2，静注，第1天;泼尼松40mg/m2，口服，第1～7天，20mg/m2，口服，第8～14天，5周为一疗程。
(4)VMCP/VBAP方案：长春新碱1mg/m2，静注，第1天，苯丙氨酸氮芥(马尔法兰)6mg/m2 ，口服，第l～4天，环磷酰胺125mg/m2，口服，第l～4天，泼尼松60mg/m2 ，口服，第l～4天，3周为一疗程;长春新碱1mg/m2 ，静注，第1天;卡莫司汀(卡氮芥)30mg/m2 ，静注，第1天;多柔比星(阿霉素)30mg/m2，静注，第1天;泼尼松60mg/m2，口服，第l～4天，3周为1疗程，两个方案交替使用。
化疗虽在本病取得了显著疗效，但未能治愈本病，故自20世纪80年代起试用骨髓移植配合超剂量化疗和周身放射根治本病，同基因，异基因，自身骨髓移植均已应用于本病的临床治疗。
治疗方案选择上，适合移植的多发性骨髓瘤患者的诱导方案选择原则一般为4个疗程，根据经济, 一般情况，安全性综合考虑，尽可能减低肿瘤负荷，暂时控制疾病, 降低或逆转器官损伤程度，避免治疗相关死亡，保证造血干细胞收集，争取一次移植解决问题。
温馨提示：目前大众对多发性骨髓瘤的认知度普遍偏低，约70%新诊断的患者有不同程度的疼痛。因此当患者出现骨痛、贫血、反复感染等症状时，他们往往会去骨科、大内科、肾内科等科室就诊，误诊现象时有发生。小编提醒大家如果血象出现异常，应同时去血液科就诊，确认是否是因为患上多发性骨髓瘤而导致的血象异常，避免误诊。
【参考文献：《难治血液病诊治策略》《恶性血液病现代治疗》】