慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种预后较好的疾病，尽管尚无治愈的病例报道，但其5年生存率可达50%。20%的患者诊断时即为晚期，平均生存期约2年。治疗的目的是减少并发症，改善生存质量。一般认为早期患者可不治疗，如何决定治疗时机很重要，判断标准有很多，一般Ⅲ、Ⅳ期(或C期)患者才考虑治疗。伴贫血(尤其是出现自身免疫性溶血性贫血时)、血小板减少者需要治疗。
慢性淋巴细胞白血病治疗主要包括化疗、放疗、糖皮质激素等。
一、化疗
环磷酰胺和苯丁酸氮芥(瘤可宁)是标准的一线治疗药物。苯丁酸氮芥(瘤可宁)是一种氮芥的芳香族衍生物，自1952年开始一直是治疗CLL的主要药物。口服用药，常用剂量0.03～0.3mg/(kg·d);或总剂量0.4～0.8mg/kg，分4天用药，每4～6周重复。二者疗效相似，一般无骨髓抑制，最常见的副作用是恶心，少数可因过敏出现皮疹;有报道每天口服有继发实体瘤的可能。完全缓解率可达15%，部分缓解率65%。
二、联合化疗
最常用的是苯丁酸氮芥(瘤可宁)+泼尼松(MP方案)，常用剂量苯丁酸氮芥(瘤可宁)30mg/m2，第1天，泼尼松80mg/d，连用5天为一疗程，每2周重复一次。苯丁酸氮芥(瘤可宁)可分2天用药，根据临床反应每月可按4mg/(m2·d)增减。白细胞计数低于10×109/L时苯丁酸氮芥(瘤可宁)应减量，使白细胞计数维持在(5～10)×109/L。苯丁酸氮芥(瘤可宁)+泼尼松的疗效优于单用瘤可宁，80%的患者有效。
三、放疗
放疗是最早应用于CLL的治疗方法，可以改善病情，但疗效维持时间较短，并常伴骨髓抑制。但目前仍不失为CLL局部治疗的有效方法。
四、糖皮质激素
单药应用尤其适合于伴自身免疫性溶血性贫血或血小板减少者，单纯CLL尽量避免单药应用。最常用的是泼尼松，剂量30～60 mg/(m2·d)，逐渐减到最小量维持。开始治疗时由于淋巴细胞的再分布可出现一过性的淋巴细胞增多，用药4～6周可观察到周血淋巴细胞减少，部分病例可有淋巴结和脾脏缩小。主要副作用有糖尿病、骨质疏松症、高血压、感染等。
温馨提示
异基因骨髓移植主要适用于晚期患者和化疗无效者，以HLA相合的同胞供体移植为主。自诊断至移植的中位时间为3年，预处理以大剂量CTX+全身照射(TBI)为主。约75%的患者可达缓解，约40%的患者可发生急性GVHD(Ⅱ-Ⅳ度)。中位无病生存期4年，移植后80个月的生存率约30%。