进行性肌营养不良多数预后不良，最终可以导致患儿的伤残和死亡。目前，尚无根治方法，主要是对症和支持治疗。适当的康复训练，适时应用康复支具支撑患儿的肢体，尽可能保持和延长患儿独立行走的能力。
1、进应鼓励患者尽可能从事日常活动，避免长期卧床，如不活动常可导致病情加重和残疾;增加营养、避免过老和防止感染。
2、药物治疗尚无确定的方案：
(1)糖皮质激素：对延缓疾病发展、延长寿命的作用已得到肯定。泼尼松0.75mg/(kg.d)口服可以改善肌力，副作用包括体重增加、类Cushing综合征表现和多毛症等;泼尼松对本病的远期疗效尚不确定。
(2)抗自由基药物改善代谢药：维生素C、维生素E和辅酶Q10等;
(3)别嘌呤醇：治疗Duchenne型可不同程度地改善临床症状，CK水平有所下降;年龄小的患者疗效较好，治疗中定期检查白细胞，如低于3000×106/L应停用;
(4)三磷酸腺苷、肌苷、苯丙酸诺龙及中药等可试用;
(5)正在研究中的治疗方法：基因治疗、干细胞移植、成细胞移植、新药探索。
3、对PMD采取预防措施很重要，主要包括检出携带者和产前诊断。
(1)可通过家系分析检出携带者：DMD患者女性亲属可能是携带者，分为：
①肯定携带者：有一个或一个以上男性患儿的母亲，同时患者姨表兄弟舅父也患病者;
②很可能携带者：有两名以上患者的母亲，但母系亲属中无先证者;
③可能携带者：散发病理的母亲或患者的同胞姐妹。
(2)应用基因诊断检出DMD病变基因携带者，对已怀孕的基因携带者进行产前基因检查，如发现胎儿为DMD或BMD，应行人工流产防止患儿出生。
4、预后：典型地在青春期出现严重残疾，长期用足尖走路使跟腱挛缩，一般至9-12岁时患儿行走功能废用可使肘、膝关节挛缩，多数患儿心肌受累，少数患儿严重受损发生充血性心力衰竭;约20岁时出现呼吸困难，晚期需辅助呼吸。患者多在25-30岁前死于呼吸道感染、心力衰竭或消耗性疾病。
总之，特别要注意的是由于该病不可根治，产前诊断预防此类患儿的出生是最重要的预防方法。目前在国内某些具有产前诊断资质的医院已开展此项检查。