小儿α-地中海贫血的治疗 及时治疗小儿贫血(2)

  HSCT、是当前临床上根治本病的惟一方法。HSCT包括骨髓移植(BMT)、脐血移植(UCBT)、外周血造血干细胞移植(PBSCT)和宫内造血干细胞移植(IUSCT)。迄今,全世界已成功开展HSCT1200例,其中BMT达1000余例,PBSCT10例,UCBT约30例,IUSCT2例。研究发现,重型地贫的HSCT有其自身的特点。

  (1)受体的选择

  ①分为3类:移植前病者3个危险因素评分标准将其分为3类:Ⅰ类:零分,Ⅱ类:1~2分,Ⅲ类:3分。

  ②危险因素评分:A.去铁胺应用史:“0”分为规则使用,即经1次规则输血后18个月开始,每周至少5天,皮下输注持续8~10h。“1”分为不规则使用,未达上述任一标准。B.肝大:“0”分为肝活检无纤维化。“1”分为纤维化。BMT效果顺序为Ⅰ>;Ⅱ>;Ⅲ类;无病存活率分别为85%、80%、53%,纤维化及铁负荷是重要危险因素。

 

  (2)供体选择

  ①血缘相关HLA全相合的供体:同胞HLA相合供体BMT可治愈80%的重型β地贫,但仅25%~30%患者可找到HLA相合的家系成员供体。作者等自1998年1月国内首例亲属UCBT治疗地贫取得成功以来,至今共完成HSCT12例,植入率83.3%,5年无病存活率(EFS)58.3%。

  ②血缘相关HLA不全相合(包括同胞、双亲)或单倍体相合供体。Polchi等报道18例患者BMT后生存率及无病生存率分别为58%和26%,排斥率41%,总病死率44%。

  5、基因治疗

  从分子水平上纠正致病基因的表达,即基因治疗。

  国际上都在进行研究,实际上地中海贫血是单基因疾病,是研究透彻的。但是动物的实验都在做,临床的实验目前没有成功的。

  以上就是小儿α-地中海贫血的所以治疗方法了,希望这些方法能够给大家带来帮助,下面再来看看小儿α-地中海贫血的预后有哪些吧。

  小儿α-地中海贫血的预后

 

  α-地中海贫血、HbBart胎儿水肿综合征,常发生早产、死产或生后不久死亡。静止型、标准型预后好,HbH病正确处理亦预后较好。

  下面再来和小编一起看看小儿α-地中海贫血是如何进行检查的吧,只有了解了这些之后才能更好的治疗小儿α-地中海贫血。

  小儿α-地中海贫血的检查

  一、实验室检查

  1、中间型α地贫

  血红蛋白H病HbH病(HemoglobinHdisease)

  (1)外周血象

  贫血程度轻重不一,红细胞(0.4l~4.06)×1012/L,Hb18~110g/L,网织红细胞增加,范围0.004~0.22(平均0.046),偶有中、晚红细胞。外周血涂片呈明显红细胞大小不等、浅染、异形、靶形和碎片。一般白细胞和血小板正常。

  (2)HbH包涵体和Heinz小体生成试验

  HbH包涵体和Heinz小体生成试验均阳性,含HbH包涵体红细胞阳性率3.0%~100.0%,Heinz小体阳性细胞为30.0%~100%。

  (3)异丙醇试验

地中海贫血 小儿α-地中海贫血的检查 
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